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1300万一针“史上最贵药”获批临床 曾引发争议

不同的药品针对不同的病症是有一定治疗作用的。当然药品的成本价格等方面是有差异的。近日就有消息称,1300万一针“史上最贵药”获批临床,具体是怎么样的呢?史上最贵药曾引发争议,我们一起来看看!

治疗SMA天价药
治疗SMA天价药

近日,据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示,诺华旗下治疗SMA的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日,该药物的临床试验申请获得受理。

1300万一针史上最贵药

据悉,脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病,其特点是进行性、使人衰弱的肌肉萎缩、无力。现在,一针212.5万美元(折合人民币约1348万元),“史上最贵药物”将落地中国。曾经,这天价药引发争议,由于高达212.5万美元的定价,有人质疑,诺华是以孩子的生命做要挟。

目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。此外,罗氏的Evrysdi也于2021年6月在中国获批上市,成为首个在中国获批治疗SMA的口服治疗药物。值得注意的是,治疗SMA患者,只需接受一次静脉注射给药,就能在细胞中长期表达SMN蛋白,实现长期缓解甚至治愈。