改造自身免疫细胞治疗疗效显著 患者病情获得长期缓解

10日在美国血液学学会年会上公布的3项临床试验结果显示，基于改造患者自身免疫细胞的CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）疗法治疗特定淋巴癌疗效显著，让多数患者病情获得长期缓解。

第一项临床试验在全球10个国家的27个医学中心开展，共招募到81名复发或难治性弥漫性大Ｂ细胞淋巴瘤患者，给他们注射一剂由瑞士诺华公司研制的CAR-T疗法Kymriah。３个月后，３２％的患者病情获得完全缓解，6%的患者部分缓解；6个月时，这些治疗见效的患者中有73%未见病情复发。

第二项试验在一个医学中心开展，利用Kymriah治疗复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤和滤泡型淋巴瘤，结果显示，14名复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤患者中6人完全缓解，14名滤泡型淋巴瘤患者中10人完全缓解。平均时间超过两年的随访中，所有在6个月时获得缓解的患者无一复发。

第三项试验在22个医学中心开展，利用美国风筝制药公司研制的CAR-T疗法Yescarta治疗对至少2种治疗方案无响应或治疗后复发的特定类型成人大B细胞淋巴瘤患者。15个月后，101名患者中有42%完全缓解，18个月时仍有52%的患者存活。

值得注意的是，在第三项试验中，有3名患者死亡，凸显该疗法的潜在毒性也不容忽视。研究人员当天在美国血液学学会年会上报告了他们的发现，其中第二项和第三项试验结果同时在线发表在美国《新英格兰医学杂志》上。

CAR-T疗法近年来发展迅速，它先从患者自身采集免疫Ｔ细胞，然后加入一种基因以识别并攻击癌变细胞，最终重新注入患者体内用于治疗。今年8月，美国食品和药物管理局批准Kymriah成为首个基因疗法，两个月后又批准了Yescarta。《新英格兰医学杂志》以“CAR-T细胞的里程碑”为题发表评论，认为最新3项研究验证了CAR-T疗法的疗效，它是恶性血癌患者的“一种革命性疗法”。