美国批准首个基因疗法 迎来治疗癌症和其他重病新方式（2）

诺华公司表示，新疗法是一次性治疗，定价为47.5万美元，但如果第一个月见不到效果将不用患者付费。相比之下，白血病常用疗法骨髓移植在美国第一年的收费介于54万至80万美元之间。诺华公司还计划今年在美国和欧洲申请利用该方法治疗成人B细胞淋巴瘤，明年在美国和欧洲外的地区申请该疗法上市。

CAR－T疗法先驱之一、美国宾夕法尼亚大学教授卡尔·琼说，批准新疗法上市是个人化癌症疗法向前迈出的“巨大一步”。下一步他们将与诺华继续合作，推动用这一疗法治疗其他类型的癌症。

目前除诺华外，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR－T产品。但今年早些时候，因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件，朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型B细胞急性淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。

美国血液学学会主席肯尼思·安德森在一份声明中说，这一批准“标志着血癌治疗范式的重要转变”，但目前它只被批准用于治疗少数年轻患者，重要性不宜夸大。总体而言，CAR－T疗法尚需更多研究，确保它能有效治疗更广泛的人群，并减少副作用。